首先，《指导原则》明确了真实世界数据相关概念。

       真实世界数据是指来自现实医疗环境的、传统临床试验以外的数据，反映实际诊疗中患者健康状况和医疗服务情况。真实世界研究是围绕相关科学问题，综合运用流行病学、生物统计学、循证医学等多学科方法技术，利用真实世界数据开展的研究。真实世界证据是通过分析真实世界数据形成的与产品使用、潜在风险/收益相关的临床证据。

       真实世界研究的优势主要包括三方面：一是相比于传统临床试验，真实世界研究在现实医疗环境下开展，对纳入患者病情限定更少，覆盖人群更广，样本量可能较大，研究结论外推性可能较好；二是可综合利用多种数据，使获得长期临床结局数据成为可能；三是可用于观察罕见严重不良事件，回答罕见疾病相关问题，评价临床结局在不同人群之间的差异。

       其次，《指导原则》明确了真实世界数据来源及其分类。

       常见真实世界数据来源包括登记数据库、医院电子病历、区域健康医疗数据、医保数据、健康档案、常规公共监测数据、患者自报数据，以及其他健康检测产生的数据等。适用于医疗器械的真实世界数据来源除上述情形外，还包括在医疗器械全生命周期各环节产生的数据。

       从医疗器械临床评价的角度出发，《指导原则》将上述来源的数据按形成时间与研究开展时间的关系，分为两类：一是既有数据资源；二是以特定器械临床评价为目的，设立明确数据标准和数据收集模式，在常规医疗环境下形成的数据资源。

       再次，《指导原则》明确了真实世界数据质量评价要素。

       使用既有数据资源进行临床评价时，要重点考虑数据是否涵盖所需人群、关键变量及随访时长；是否能获得医疗器械识别信息、使用信息；变量是否准确及完整；数据清理及提取是否规范。使用主动收集的数据时，需考虑研究设计的科学性和可行性，确保数据真实、准确、可追溯。评价数据管理的规范性，可从管理流程、人员、信息系统、数据标准化等方面进行全面考虑。评价数据质量，需考虑数据的相关性和可靠性。

       最后，《指导原则》明确了真实世界研究设计原则、常见类型及统计分析方法。

       将真实世界数据用于医疗器械临床评价时，应基于具体研究目的，进行研究总体策划和设计。同时，需重视伦理问题与数据安全，注意真实世界研究存在的偏倚。

       真实世界研究设计类型主要分为实效性试验研究设计、观察性研究设计及其他设计。在真实世界研究中，研究者需要根据研究目的、数据类型以及研究设计类型酌情应用合理的统计学方法。

       此外，《指导原则》还列明了将真实世界证据用于医疗器械临床评价的11种常见情形。

   （一）在同品种临床评价路径中提供临床证据

  （二）用于支持产品注册，作为已有证据的补充

  （三）临床急需进口器械在国内特许使用中产生的真实世界数据，可用于支持产品注册，作为已有证据的补充

  （四）作为单组试验的外部对照

  （五）为单组目标值的构建提供临床数据

  （六）支持适用范围和适应症的修改

  （八）支持附带条件批准产品的上市后研究

  （十）用于治疗罕见病的医疗器械全生命周期临床评价，加快其上市进程，满足患者需求

  （十一）上市后监测